在清醒的状态下,看着自己被 “冻” 住,不能动,不能说话,不能吞咽,直到不能呼吸。
这是渐冻人症,又称肌萎缩性侧索硬化(ALS)或者说运动神经元病的的发病症状,被人们熟知的当代最著名的理论物理学家、科学巨匠霍金就是位“渐冻人”,毛泽东晚年时也患有该病。
目前,渐冻人症尚无治愈的方法,合适的药物治疗是目前缓解“渐冻人症”病情进展的唯一有效手段。美国FDA仅批准了两类延缓ALS恶化的药物:一种1995年获得批准;另一种今年才获批准。与此相对的是,全球范围内每年有14万病人被诊断为ALS。而传统的药物开发平均要耗费数十年时间、耗资60多亿人民币,人工智能或许能为这一情况带来转机。
“很多医生将这种疾病视为医学领域最严重的疾病,对药物的需求是巨大的。” 谢菲尔德翻译神经科学研究所的理查德·米德(Richard Mead)说道,目前,他的研究项目是已经广泛应用了人工智能技术。
这种软件系统运行在强大的电脑上——它像一名永不疲倦并且永不分心的高级研究员那样工作。它们分析化学、生物和医学等的巨型数据库和大量的论文,速度远超过人类,寻找新的生物学靶点和潜在的药物。
近日,在谢菲尔德研究所中的一项临床前试验中,AI机器筛选出的一种候选化合物呈现出好的效果——能有效预防运动神经细胞死亡和延缓疾病恶化。理查德·米德打算在今年12月的医学会议上展示这项工作,目前正在计划下一步的临床试验。
在英国,探索AI开发ALS新型药物的不仅这一家。去年12月,巴罗神经科学研究所通过使用IBM Watson发现了5个与ALS相关的基因,如果没有这种机器,研究人员估计这项发现将会耗费几年的时间而不是几个月。
这对于ALS患者是个天大的好消息,这意味这他们可能接受更好的治疗。如果研究人员能提供新型药物,这无疑意味着AI在药物开发领域应用有成功的可能性,这也将照亮这个领域的创业公司的前景。
这些公司持有的观点是:AI将不会取代科学家或临床医生,但是他们应该应用新技术,能以比之前快十几倍的速度发现新药,还帮他们节约时间和资金。
目前,理查德·米德正与BenevolentAI合作,后者是英国众多“独角兽”之一——其市值超过10亿美元。这个领域的其他公司包括苏格兰的Exscientia和美国的Berg、 Numerate, twoXAR, Atomwise 和InSilico Medicine,据悉,InSilico Medicine近日发布了一款专门针对ALS药物开发的开发平台。
“本质上,我们正在做的事情就是发现(靶点与药效之间)新的关系,找到治疗疾病的新靶点”GSK前“药物猎人”Jackie Hunter说道,现在他是Benevolent药物业务部负责人。传统的药物开发依旧是一场“击中或打偏”的游戏,Hunter认为在中期或晚期临床试验中,试验化合物中50%的失败率是不可持续的,亟待AI技术改善。
BenevolentAI公司的一项临床2期试验将会评估此前强生公司临床试验中被淘汰的化合物,这次将评估这些化合物治疗帕金森氏病白天昏昏欲睡症状的效果。像GSK、赛诺菲和默克这样的大型制药公司,通过与创业公司合作,如今也在探索AI在药物开发领域的应用。
鉴于21世纪初的“高通量筛选技术”遇冷,他们对这一波AI浪潮的态度相对保守,但是AI不断学习的能力意味着它与上次可能有所不同。CPR资产管理基金经理Vafa Ahmadi认为,它是一项潜在的游戏规则破坏者。“AI技术会加快我们产生好的目标分子的速度,它可能会与生产力产生巨大的影响,而这反过来会导致制药行业股票的大幅波动。”
觊觎这快蛋糕的不仅有制药企业和初创公司,包括微软、IBM和Google的母公司Alphabet在内的科技巨头也成立了生命科学部门以探索药物开发。
目前,BenevolentAI公司已经有大量基于AI技术开发ALS和其他疑难杂症药物的实践经验了,下一步可能成为AI技术用于新药开发的测试平台,这种平台在其他高科技领域早已建成了,比如自动驾驶领域。“我们想要是告诉人们,在疑难杂症领域,我们也能提供药物开发服务,我认为如果在药物开发环节能做到,在任何其他领域我们也能发挥AI的魔力。”
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