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1400万元的天价药,已导致两名儿童死亡
发布时间:2022-08-16 09:12 来源:健识局

8月11日,诺华公司发布消息称:其用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物Zolgensma致两名儿童死亡,死亡原因为急性肝功能衰竭。这是这款“神药”首次出现这种事故。

Zolgensma被誉为“全世界最贵的药”,人均治疗费用近210万美元,折合人民币1400万元。2019年5月在美国上市后,因为主打治疗SMA“一针见效”,所以诺华一直认为高定价有合理性。

目前,Zolgensma已在中国开展临床试验,并未上市。上述两起致死事件分别发生在俄罗斯和哈萨克斯塔,两国也并未允许Zolgensma上市。 

诺华公司对健识局表示:“两病例均是在当地卫生部门允许的方式下进行使用的。其中,中亚的病人是通过哈萨克斯坦的一个早期可及性计划接受治疗。” 

针对Zolgensma在中国的进展,诺华对健识局表示:相关临床试验在按计划推进中。

一、曾预警不良反应,正在中国做临床

据诺华公示,上述两位患儿均因急性肝功能衰竭死亡,死亡时间是使用Zolgensma约5-6周后,在开始减少皮质类固醇后约1-10天时。

对此,诺华公告表示:肝衰竭是临床上的安全性事件,但它并非是一个新的安全性信号。

Zolgensma其实不是诺华原创的,而是2018年4月花87亿美元收购AveXis公司获得的一款产品。但自上市以来,这款药一直深处争议之中。

据了解,Zolgensma主要用于治疗2岁以下的罕见病SMA患者。但在FDA官网公布的药品说明书上,Zolgensma被列了一处黑框警告:该药物可能导致急性严重肝损伤、急性肝功能衰竭和转氨酶升高。

在Zolgensma出现之前,治疗SMA最贵的药物就是曾经70万一针的“天价药”诺西那生钠。但诺西那生钠需要每年注射,Zolgensma则是“一针管终生”,虽然售价高达210万美元,但要是真的能一劳永逸,还是有不少患者愿意掏钱的。

自2019年登陆美国市场后,Zolgensma先后在欧盟和日本等40多个国家和地区获批上市,用药患者总数超2300名。2021年,Zolgensma的全球销售额约为14亿美元,同比上涨47%。

在此之前,从没有发生过因使用Zolgensma而引发肝功能衰竭死亡的病例。

死亡事件发生后,诺华立即与卫生当局进行沟通,更新Zolgensma的产品标签,明确说明该药曾发生过致命性急性肝衰竭事件。但同时表示,其仍旧坚信Zolgensma的总体安全性/疗效状况良好。

不过,诺华已经做好了最坏的准备。

诺华方面称,已通知有Zolgensma在售的所有国家和地区的卫生当局。未来可能会影响到药物在全球的推广应用。

在中国,Zolgensma在今年4月份开启了Ⅲ期临床试验;7月初,该药物拟用于治疗SMA的适应症被纳入突破性治疗药物之列。诺华方面称:相关临床试验在按计划推进中。

二、罕见病新药的两难:为了疗效只能冒险?

2021年医保谈判中,“70万一针”的天价药被砍到3.3万元,不少患儿家长从那时候起就对Zolgensma进入中国充满期待。

脊髓性肌萎缩症是一种高致残性、高致亡性的婴幼儿“头号杀手”,于2018年进入第一批罕见病目录中。目前全球仅有三款药物可用于治疗该病:渤健的诺西那生钠、罗氏的利司扑兰以及诺华的Zolgensma。

相对来说,Zolgensma最贵。因为该药从基因疗法入手,使用AAV载体,将患者缺乏的SMN1基因注入其体内,并使之产生正常的SMN1蛋白。所以理论上,这款药只需用一次。而另两款药物都需要长期连续用药。

Zolgensma于2021年10月21日正式获得中国药监局临床申请受理。这令两家同行企业颇有忌惮。

2021年12月,诺西那生钠参与医保谈判,从70万一针降至3.3万元,不能不说有阻击诺华和罗氏的意味;罗氏的利司扑兰今年也在山东等地主动申请降价,积极布局进入医保。

如今出现的致死事件,可能会影响到Zolgensma的批准进程。

客观地说,Zolgensma所用的腺病毒载体(AAV)基因疗法本身就存在争议。这款药上市后不久,原研方AveXis公司就向FDA披露过,该基因疗法存在部分数据操控问题。

同行企业的AAV基因疗法也不安生。2021年9月,安斯泰来宣布暂停其AAV基因药物AT132治疗X连锁肌管性肌病(XLMTM)的临床试验,因为该药造成了四名患者的死亡,这四名患者均出现了肝脏问题。

同样在去年,美国基因疗法公司Adverum Biotechnologies Inc.暂停了其AAV基因治疗药物ADVM-022用于治疗糖尿病性视网膜病变黄斑水肿的临床试验,原因为患者对该疗法出现了严重不良反应。

精准治疗是现代医学的发展方向,尤其是面向罕见病的研发,更是许多企业的偏爱。但所有新鲜领域都需要试错与探索,当失败、死亡等药物发展过程中难免的情况出现后,市场该如何看待探索和失利,这事关罕见病新药研发的未来。

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