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基因编辑技术治愈三名遗传病患者:包括两名β地中海贫血患者
发布时间:2020-06-16 16:22 来源:科技日报

这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果。在试验中,研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞,并借助CRISPR技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因。

据英国《新科学家》杂志网站近日报道,在欧洲血液学协会召开的一次视频会议上,美国研究人员宣布,他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后,两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血。这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果。

美国田纳西州萨拉·坎农研究所的海达尔·弗朗苟尔在一份声明中说:“初步结果……从本质上证明了CRISPR技术能对β地中海贫血和镰状细胞疾病患者进行功能性治愈。”

β地中海贫血和镰状细胞疾病是由影响血红蛋白的突变引起的疾病,血红蛋白是血红细胞内携带氧气的蛋白质,症状严重的病患需要定期输血。但有些拥有致病突变的人从未表现出任何症状,因为他们在成年后仍会产生胎儿血红蛋白。一般情况下,胎儿血红蛋白在人出生后不久就会停止产生,这为科学家和医生提供了灵感:是否可以通过促进胎儿血红蛋白的产生来治疗此类遗传疾病。

最新试验由瑞士基因编辑公司“CRISPR疗法”与美国福泰制药公司合作开展。

在试验中,研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞,并借助CRISPR技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因。化疗杀死了患者剩余的骨髓细胞,研究人员用编辑过的干细胞取代这些骨髓细胞,以确保编辑后的干细胞产生新的血细胞。

结果表明,这两名β地中海贫血患者自15个月前和5个月前接受CRISPR治疗以来,都不再需要输血;而镰状细胞疾病患者也在接受治疗9个月后不再需要输血。

法国巴黎内克尔-芬德·马拉德斯医院的玛丽娜·卡瓦扎纳说,最新试验给出的结果令人兴奋。

研究人员表示,尽管这3名患者确实因化疗而受到一些不良影响,但CRISPR基因编辑技术似乎是安全的。不过卡瓦扎纳强调说,尽管如此,仍需对患者开展终生监测,确保该技术没有不良后果。

总编辑圈点

2017年,基因学家就预言β地中海贫血极有可能会是下一个被攻克的单基因遗传病。这一疾病的重症患者,即使保证长期输血也难以活过20岁,而且体弱导致其几乎没有劳动能力。而今的成果,可能是第一个达到人体阶段测试的、基于CRISPR的基因编辑疗法,也给了患者及其家庭一丝治愈的希望。据称相关试验打算继续招募45名患者,但由于疫情不得不暂停,预计在下半年会报告更多数据。

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